Editorial magazine 2024

L’année 2024 se conclut et nous sommes heureux de vous présenter à travers ce magazine les actions que nous avons pu mener grâce à votre soutien.

Une des plus belles dates aura été pour nous tous le retour de la réunion des familles en présentiel. Organisées en visio depuis 2020, les réunions pouvaient ainsi être plus nombreuses et permettaient à tous d’y participer, mais nous avions hâte de nous retrouver et aussi de rencontrer les nouvelles familles qui nous ont rejoints ces derniers mois. Cette journée est toujours un moment important car elle permet aux malades et à leurs proches d’avoir un accès aux chercheurs et cliniciens et de leur poser leurs questions en direct. Nous avons consacré quelques pages dans ce magazine pour partager cet événement avec vous.

Autre moment clef de cette année, la dernière consultation du dernier patient inclus dans l’essai clinique TreatWolfram. En France, les inclusions et le suivi des patients étaient assurés par le Dr Roubertie à Montpellier et le Dr Orssaud à Paris. En cette fin 2024, l’équipe du Dr Timothy Barrett, qui pilote cet essai clinique européen, recevra les résultats de tous les patients inclus qui ont suivi pendant 3 ans le protocole. Il sera alors temps pour eux d’analyser des dizaines de milliers de données et d’étudier si l’évolution des patients qui recevaient la molécule est différente de celle des patients qui étaient sous placebo. C’est avec impatience que nous attendons ces résultats.

En parallèle, nous avons continué à soutenir l’essai AudioWolf. Après avoir apporté 300 000 euros, nous avons donné une contribution de 15 000 euros en fin d‘année. En effet, alors que seule une inclusion en France était prévue, nous avons pu l’étendre à l’Espagne et permettre ainsi à des patients ibériques qui le souhaitaient de bénéficier de cet essai clinique. Le Dr Gema Esteban Bueno de Alméria a été très active et efficace et a permis l’inclusion de nombreux malades en attente de cet essai. Cette extension a généré des coûts pour lesquels nous avons apporté ce soutien complémentaire.

Ce magazine est l’occasion de revenir sur 15 années de combat. En effet, les 2 et 3 octobre 2009, nous réunissions pour la première fois des chercheurs et des cliniciens intéressés par le syndrome de Wolfram, qui travaillaient isolément et qui pour la plupart d’entre eux ne se connaissaient pas. Cette réunion scientifique a été le point de départ de nombreuses collaborations qui ont permis à la recherche d’avancer et à la prise en charge médicale de progresser à travers différentes actions qui ont pris source à ce congrès. Ce colloque a été suivi par 6 autres organisés par notre association en France puis les 2 derniers organisés en Angleterre. Nous avons demandé à différents acteurs des deux premiers congrès de nous livrer leur regard sur ces 15 années.  

Parce que nous n’oublions pas notre objectif qui reste la découverte d’un traitement contre le syndrome de Wolfram, nous préparons actuellement l’avenir avec différents projets. Dans les prochains mois, ce sera l’organisation d’un 10^ème congrès mondial qui se tiendra à Paris en juin 2025 et la préparation d’un appel d’offres de recherche que nous lancerons à l’occasion de cet événement.

Les premiers fruits sont là. La prise en charge médicale a progressé, l’évolution des malades n’est plus la même, leur qualité de vie s’est améliorée. L’isolement des malades et de leur famille a été rompu. Plusieurs essais cliniques sont en cours. De nouvelles perspectives de recherche émergent. Nous pouvons collectivement nous en satisfaire mais nous ne pouvons pas nous en contenter. Les enfants qui naissent aujourd’hui avec le syndrome de Wolfram n’auront pas le même parcours parce que nous continuons le combat toujours avec la même détermination, le même cap, et parce que vous êtes à nos côtés toujours aussi fidèles. Un immense merci pour votre soutien et votre confiance dont nous espérons être à la hauteur.