Les projets soutenus par l'Association

Grâce aux fonds qu’elle a levés, l’Association a été à même de lancer un certain nombre d’actions visant à dynamiser la recherche sur le syndrome de Wolfram. En voici quelques-unes :

projets soutenus

Mise à jour : 20 février 2019

Actions majeures depuis 2008

8 actions clefs

 

 

Les missions que nous nous sommes fixées

 

missions asso

Actions de l’Association

201801 Actions

Editorial magazine 2021

Chaque année, c’est avec un grand plaisir que nous vous adressons ce magazine. Mais je dois avouer qu’il y a des années où nous sommes encore plus heureux de partager avec vous les dernières nouvelles.

L’année dernière, nous vous annoncions le début d’un essai clinique en France. Cet essai européen qui a débuté en janvier 2019 en Angleterre s’appelle TreatWolfram. Il intégrera des anglais, des français, des espagnols et des polonais, il avait pris beaucoup de retard, d’abord pour des raisons administratives puis à cause du Brexit et enfin à cause du Covid-19.

Cet essai TreatWolfram a pour objectif de tester une molécule déjà prescrite pour une autre maladie. Pour évaluer un bénéfice potentiel, plusieurs critères d’évaluation ont été choisis, le principal étant l’évolution de la vision. Ce choix impose que les patients inclus dans l’essai aient gardé un minimum de potentiel visuel. Sinon aucune évolution ne peut être observée.

Dans le syndrome de Wolfram, un grand nombre de malades sont aveugles après 20 ans, cela les privait donc de participer à l’essai européen.

C’est pourquoi les Dr Orssaud et Peschanski ont eu l’idée de mettre en place un essai complémentaire dont le critère principal sera l’évolution de l’audition.
La grande majorité des patients Wolfram gardent un potentiel auditif même après 20 ans. Ainsi, presque tous, sauf de rares exceptions pour d’autres raisons médicales, sont éligibles à ce deuxième essai.

Il s’appellera AudioWolf, il est complémentaire du premier et a été pensé en collaboration étroite avec l’équipe anglaise qui mène TreatWolfram.

C’est ainsi que commence une nouvelle étape pour les malades. A partir de ce mois de novembre, 23 patients volontaires, atteints du syndrome de Wolfram, vont être recrutés en France pour y participer.

Nous vous expliquons plus précisément ces éléments dans la double page centrale.  Notre association soutiendra AudioWolf à hauteur de 300 000 euros sur 3 ans.

C’est un formidable espoir pour les malades mais nous ne pouvons pas préjuger de l’efficacité de la molécule. Un essai clinique est indispensable pour prouver le bénéfice d’un traitement mais nous ne savons pas, à date, si les résultats seront probants. Nous gardons donc la tête froide et continuons nos actions.

Nous sommes fiers, 12 ans après le premier congrès mondial, de soutenir un essai clinique. On nous avait dit « aucun espoir, aucun programme de recherche ». Mais notre volonté et nos actions ont été et seront plus fortes que ces discours fatalistes.

Nous avançons conscients que d’autres pistes thérapeutiques sont à soutenir. C’est pourquoi, nous soutiendrons de nouveau en 2022 l’équipe du Dr Benjamin Delprat à Montpellier mais aussi d’autres projets dont nous vous parlerons quand ils seront plus avancés.

Je pourrais conclure en vous disant qu’on va attendre en croisant les doigts mais ce n’est pas notre état d’esprit. Non, au contraire, nous allons continuer, grâce à vous sans qui nous n’en serions pas là. Merci du fond du cœur au nom de tous les malades.

                                              

 

Nolwen LE FLOCH

Présidente de l'association du syndrome de Wolfram

edito nolwen

                                                              

 

 

 

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